2024年2月FDA新藥批準喜訊不斷

  今年2月FDA非常忙碌，審查和批準了多種新療法。包括讓多發性骨髓瘤患者看到了減少給藥方案的批準，還優先審查新的肺癌治療方法。值得注意的是，lifileucel(LN-144)成為FDA批準的一個用于已用盡治療選擇的晚期黑色素瘤患者的治療方案。

  FDA快速通道BST02治療肝癌

  T細胞療法BST02于2024年2月1日獲得FDA快速通道認定，用于治療所有形式的肝癌患者，包括肝細胞癌和膽管癌患者。

  BST02是一種使用患者自身免疫細胞的腫瘤浸潤淋巴細胞(TIL)療法，它是全球初個進入臨床階段的TIL細胞療法。

  FDA授予UV1、Ipilimumab和Nivolumab治療惡性間皮瘤的快速通道資格

  2024年2月5日，FDA授予UV1與ipilimumab(Yervoy)和nivolumab(Opdivo)組合用于治療不可切除的惡性胸膜間皮瘤患者的快速通道資格。

  UV1是一種治療性癌癥疫苗，可產生針對人類端粒酶的免疫反應。該組合正在II期NIPU試驗(NCT04300244)中進行評估，研究結果已在2023年ESMO大會上公布，結果顯示接受治療的患者的總體生存率得到了具有臨床意義的改善，死亡風險降低了27%。在UV1組中還觀察到ORR方面的益處，有31%的患者出現客觀緩解，而對照組僅為16%。

  Vepdegestrant獲得FDA快速通道指定用于治療ER+/HER2-乳腺癌

  FDA于2024年2月5日授予vepdegestrant作為單一療法的快速通道指定，用于治療先前接受過內分泌治療的ER陽性/HER2陰性局部晚期或轉移性乳腺癌成年患者，旨在加快該藥物的開發和審批流程。

  FDA接受Nivolumab/化療治療NSCLC的補充生物制劑許可申請

  2024年2月7日，FDA接受了新輔助納武利尤單抗聯合化療用于可手術非小細胞肺癌治療的補充生物制劑許可申請，為這些患者提供了一種潛在的新治療選擇。

  該申請得到了CheckMate77T3期試驗結果的支持，該試驗達到了EFS的主要終點。與安慰劑相比，接受納武利尤單抗治療的患者無事件生存期(EFS)顯著改善。疾病復發或死亡的風險降低了42%。該研究還觀察到納武利尤單抗組的病理完全緩解(pCR)和主要病理緩解(MPR)率較高，這表明與安慰劑相比，其腫瘤縮小效果更好。

  Soquelitinib獲得FDA治療T細胞淋巴瘤的孤兒藥稱號

  2024年2月8日，FDA授予soquelitinib（原名CPI-818）孤兒藥資格，用于治療T細胞淋巴瘤患者。

  Soquelitinib（以前為CPI-818）是一種白細胞介素2誘導型T細胞激酶(ITK)抑制劑，在治療T細胞淋巴瘤患者方面顯示出良好的前景?，F計劃進行一項3期臨床試驗，以評估soquelitinib對復發性外周T細胞淋巴瘤(PTCL)患者的治療效果。

  FDA授予GEP-NET新型藥物突破性療法認定

  2024年2月12日，212PB-DOTAMTATE(AlphaMedixTM)獲得FDA的突破性治療指定，這意味著該藥物可能會顯著改善無法手術或轉移性、表達生長抑素受體的胃腸胰神經內分泌腫瘤(GEP-NET)的現有治療方法。

  該藥物在I期研究(NCT03466216)中表現出62.5%的總體緩解率。II期試驗的主要數據預計將于2024年中期獲得。然而，調查人員指出，目標緩解率已經達到，該藥物將會提供一種新的治療途徑。

  BXCL701獲得mCRPC治療快速通道指定

  同樣在2024年2月12日FDA授予BXCL701與免疫檢查點抑制劑組合的快速通道資格，用于治療化療后進展且無微衛星不穩定證據的轉移性小細胞神經內分泌前列腺癌患者。

  該藥物目前正在與Keytruda聯合治療，在患有小細胞神經內分泌(SCNC)和腺癌表型的轉移性去勢抵抗性前列腺癌(mCRPC)的患者中進行評估。II期試驗的初步結果顯示，SCNC患者的中位總生存期(OS)為13.6個月，12個月OS率為56.5%。對于具有腺癌表型的患者，中位OS為15.5個月，12個月OS率為59%。

  FDA批準一線NALIRIFOX治療轉移性PDAC

  2024年2月13日，FDA批準脂質體伊立替康、5-氟尿嘧啶、亞葉酸和奧沙利鉑(NALIRIFOX)作為轉移性胰腺導管腺癌(PDAC)患者的一線治療。

  III期NAPOLI3試驗(NCT04083235)的數據作為此次批準的基礎，在中位隨訪16.1個月時，NALIRIFOX組的中位OS為11.1個月，而白蛋白結合型紫杉醇/吉西他濱組的中位OS為9.2個月。在NALIRIFOX組中，中位PFS為7.4個月，而白蛋白結合型紫杉醇/吉西他濱組中位PFS為5.6個月。

  FDA完全批準Tepotinib治療非小細胞肺癌

  自2024年2月15日起，tepotinib成為FDA批準的一種治療選擇，用于治療MET外顯子14跳躍改變的非小細胞肺癌患者。

  在II期VISION試驗中，164名初治患者的ORR為57%，40%的緩解者的緩解持續時間(DOR)為12個月甚至更長。在既往接受過治療的患者中，ORR為45%。在該隊列中，36%的應答者的DOR為12個月或更長。

  FDA批準Lifileucel治療晚期黑色素瘤

  FDA于2024年2月16日批準了lifileucel，用于治療在抗PD-1/L1和/或靶向治療后病情進展的晚期黑色素瘤患者，使其成為FDA批準的初個針對該患者群體的療法。

  II期C-144-01試驗的隊列2和隊列4的結果支持了這一批準。該研究兩個隊列的匯總數據發現，在免疫檢查點抑制劑治療或靶向BRAF/MEK抑制劑治療期間或之后出現進展的患者的ORR為31.4%。此外，8名患者獲得完全緩解(CR)，40名患者獲得部分緩解(PR)。

  FDA批準奧希替尼聯合化療治療EGFR突變肺癌

  同樣在2024年2月16日，FDA批準了奧西替尼聯合化療用于治療局部晚期或轉移性EGFR突變非小細胞肺癌。

  該批準得到了FLAURA23期試驗結果的支持。與奧希替尼單藥治療標準治療相比，奧希替尼聯合化療可將疾病進展或死亡風險降低38%。根據研究者評估，與奧希替尼單藥治療相比，PFS平均延長8.8個月。根據盲法中央獨立審查，奧希替尼聯合化療將PFS延長了中位9.5個月。

  FDA接受非小細胞肺癌的Dato-DXd申請

  FDA于2024年2月19日接受了datopotamabderuxtecan(Dato-DXd)用于治療既往治療的晚期非鱗狀非小細胞肺癌的生物制品許可申請。

  在2023年歐洲腫瘤內科學會大會上展示了TROPION-Lung01的研究結果。中位無PFS是該研究的雙重主要終點，Dato-DXd組的中位PFS為4.4個月，而多西他賽組為3.7個月。Dato-DXd的ORR為26.4%，而多西他賽的總體緩解率為12.8%。特別是對于非鱗狀組織學患者，Dato-DXd組的中位PFS為5.6個月，而多西紫杉醇組的中位PFS為3.7個月，ORR分別為31.2%和12.8%，DOR分別為7.7個月和5.6個月。

  FDA批準sBLA用于減少Teclistamab劑量治療R/R多發性骨髓瘤

  FDA于2024年2月20日批準將teclistamab-cqyv的給藥頻率降低為每2周1.5mg/kg，用于治療至少6個月持續完全緩解或更好的復發/難治性多發性骨髓瘤患者。

  FDA快速通道IMM-1-104用于PDAC治療

  2024年2月20日，靶向MAPK通路的新藥IMM-1-104獲得FDA快速通道認定，用于治療一線治療失敗后的胰腺癌。

  IO-202獲得FDACMML孤兒藥指定

  2024年2月21日，IO-202被授予FDA孤兒藥資格，用于治療慢性粒單核細胞白血病(CMML)，解決未滿足的需求。

  在2023年歐洲血液學協會大會上，公布了該研究劑量遞增部分的結果。在I期研究的急性髓性白血病(AML)隊列患者中，IO-202單藥治療組中有1名接受9mg/kg劑量治療的患者達到PR。一名LILRB4高表達患者接受30mg/kgIO-202加阿扎胞苷治療，取得了持續超過10個月的CR。CMML隊列中的一名患者單獨接受IO-202，劑量從0.1mg/kg加至增0.3mg/kg，獲得了持續超過1年的臨床獲益。

  FDA授予新型HER2激活NSCLC療法突破性療法稱號

  FDA于2024年2月26日授予BAY2927088突破性療法認定，BAY2927088是一種口服小分子酪氨酸激酶抑制劑，用于治療攜帶HER2激活突變的非小細胞肺癌患者。這一稱號標志著一種針對HER2突變類型肺癌的新的潛在治療方法。

  FDA接受替雷利珠單抗BLA治療晚期胃癌和GEJ癌

  2024年2月27日，抗PD-1單克隆抗體替雷利珠單抗聯合化療一線治療胃癌或胃食管交界(GEJ)癌的生物制劑許可申請被FDA受理。

  該申請基于全球III期RATIONALE-305試驗的結果，該試驗達到了OS的主要終點。接受替雷利珠單抗加化療患者的中位OS為15.0個月，而接受安慰劑加化療的患者為12.9個月。與安慰劑加化療相比，替雷利珠單抗加化療還表現出更高的總體緩解率（47.3%vs40.5%）和中位緩解持續時間（8.6個月vs7.2個月）。

  FDA快速通道9MW2821治療食管鱗狀細胞癌

  同樣在2024年2月27日，FDA授予9MW2821快速通道資格，作為晚期、復發或轉移性食管鱗狀細胞癌患者的潛在治療選擇。

  9MW2821是一種新型Nectin-4靶向ADC。在一項涉及30名晚期食管癌患者的2期研究中，9MW2821表現出了可喜的結果，ORR為30%，DCR為73.3%。

  FDA快速通道IDP-023用于治療非霍奇金淋巴瘤和骨髓瘤

  FDA于2024年2月29日授予IDP-023（一種自然殺傷細胞療法）快速通道資格，用于治療非霍奇金淋巴瘤和多發性骨髓瘤患者。

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